Los enfermos postergados por el cierre del gobierno de EE.UU.

El cierre parcial del gobierno de Estados Unidos ha dejado en el limbo varios ensayos clínicos cruciales para el desarrollo de nuevos tratamientos, que son cuestión de vida o muerte para algunos pacientes. La disputa de varias semanas sobre el presupuesto de Estado ha retrasado el tratamiento que podría salvarle la vida a Chrissi Gruby, de 8 años.

Hace cuatro años, a esta niña le diagnosticaron neuropatía axonal gigante (GAN, por sus siglas en inglés), una enfermedad degenerativa muy rara e incurable que con frecuencia empieza desde muy temprana edad. El trastorno ya le ha quitado la habilidad de caminar. Le cuesta respirar y las tareas diarias, como ir a baño o subirse al auto para ir a la escuela son un sufrimiento. "Algunas veces tengo mucho miedo", cuenta Chrissy. "Sencillamente, mi mayor sueño es poder ser como los otros niños, como mis amigos. En realidad me pega mucho al corazón estar así, me siento como si estuviera atrapada".

Las personas con GAN se van paralizando poco a poco, hasta que dependen de una sonda para alimentarse y un aparato para respirar. Con frecuencia mueren cerca de los 20 años. Chrissy sabe que sólo va a empeorar, y que lo más probable sea que esta enfermedad la mate. Incluso soporta la carga de saber lo que le espera a su hermana de 3 años, Amanda, quien está empezando a mostrar algunos síntomas de la enfermedad, que también sufre.

Los últimos avances científicos le han dado a la familia Gruby un aliento de esperanza. El gobierno no hace investigaciones sobre GAN, pero una fundación llamada Hannah's Hope Fund ha presentado una terapia genética experimental que podría ser el primer tratamiento para evitar el progreso de esta enfermedad. Si bien no revertirá el daño que ya está hecho, es la única oportunidad que tiene Chrissy para sobrevivir. Pero el cierre del gobierno ha supuesto que se suspendan todas estas iniciativas, debido a que el ente responsable de aprobar el nuevo tratamiento, el Instituto Nacional de la Salud (NIH), permanece cerrado. "Estoy furioso y frustrado", dice el padre de la niña, Steve Gruby. "Me desconcierta ver lo cerca que estamos de desarrollar y administrar un tratamiento que podría salvar sus vidas y que sencillamente se haya parado".

Como Chrissy, la mayoría de los pacientes acuden al centro clínico del NIH en Maryland como el último recurso cuando todo lo demás ha fracasado. Por eso lo llaman "la casa de la esperanza". Pero con casi el 75% de su personal en casa, el NIH se ha visto forzado a cerrar sus puertas para todos los pacientes y pruebas clínicas nuevas.

En circunstancias normales, cada semana se inscriben unos 200 pacientes para ensayos clínicos, 30 de los cuales son niños. Si bien se han hecho 12 excepciones para los casos más críticos, esto deja a cientos de pacientes y a sus familias fuera y a la espera de que el Congreso de Estados Unidos resuelva sus diferencias. Otra paciente afectada es la joven madre Michelle Langbehn, a quien dos semanas después de dar a luz le diagnosticaron un sarcoma etapa IV. Su solicitud para formar parte en una prueba clínica del NIH fue retrasada, y a pesar de que ya le negaron formar parte del ensayo, la espera le ha hecho actuar. La petición que puso en la red para presionar al Congreso ya lleva más de 140.000 firmas. "Hablo en nombre de todos los que están luchando contra el cáncer cuando digo que no tenemos tiempo para esperar".

"Médicamente necesario"

"No tenemos tiempo para esperar", es el mensaje que envió Michelle Langbehn al Congreso de EE.UU. Un comunicado emitido por el NIH en su sitio de internet explica que el centro clínico seguía abierto y en funciones y que los pacientes que ya están inscritos pueden continuar con sus tratamientos. Sin embargo, aclara que actualmente "el centro no puede admitir nuevos pacientes que no estén inscritos en un protocolo, a menos que el director del centro lo considere médicamente necesario". Para Chrissy y otros pacientes con GAN, el cierre del gobierno supone que la prueba clínica se postergue por al menos uno o dos meses. Pero estos niños tampoco tienen el lujo del tiempo.

De acuerdo con el Hannah's Hope Fund, seis a ocho semanas podrían ser la diferencia entre caminar y quedar confinado a una silla de ruedas, entre poder comer y alimentarse a través de una sonda. Para los casos más avanzados, como el de Chrissy, podría significar la diferencia entre la vida y la muerte. Existe el riesgo que debido al retraso, la enfermedad de Chrissy progrese hasta un punto en que ya no pueda participar en el estudio. De ser así, no volverá a tener la oportunidad de probar un tratamiento que la salve. "En realidad no me importa de quién es la culpa. No me interesa saber quién hizo qué. Lo único que me importa es que dejen que los científicos hagan su trabajo, que los dejen trabajar en una cura para mis niñas y otros niños con enfermedades como esta", sentencia Gruby.

"Eso es todo lo que importa ahora, dejar que la gente haga su trabajo para salvar la vida de mis hijas".